uniQure NV(QURE)為什麼漲跌
研究摘要
QURE 的高劑量治療能否持久減緩疾病進展?
為什麼關注
療效證據可通過臨床開發結果的永續性和可信度影響 QURE 的估值。
下一驗證點
QURE 財報(預計 2026-11-09)
什麼情況會推翻判斷
更長隨訪或控制更好的分析未能顯示與治療相關的進展減緩。
研究驅動
QURE的高劑量治療能否持久減緩疾病進展?
所提供的分析支持持久減緩的訊號,但48個月cUHDRS結果較弱,且公司指出缺失資料和倖存者偏倚是侷限性。
來源說法
uniQure報告稱,全部15名高劑量患者的更新資料顯示,按36個月cUHDRS衡量,疾病進展放緩80%,名義p值為0.005。
uniQure報告稱,在12名48個月高劑量患者中,按TFC衡量,疾病進展放緩61%,名義p值為0.008。
uniQure表示,在更新後的外部對照中,48個月時的治療效果可能因大量缺失資料和倖存者偏倚而被低估。
在使用既往外部對照的事後分析中,uniQure報告48個月時cUHDRS顯示疾病進展放緩54%,名義p=0.041。
uniQure報告,15名高劑量患者的更新資料顯示,按TFC衡量,36個月時疾病進展放緩67%,名義p=0.011。
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持有人申報
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